El hospital madrileño incorpora un tratamiento de administración única que busca mantener la producción de factor IX y reducir la necesidad de infusiones periódicas para prevenir las hemorragias.
El Hospital Universitario La Paz ha administrado por primera vez en la Comunidad de Madrid una terapia génica a un paciente con hemofilia B. El procedimiento supone la incorporación a la práctica asistencial de una estrategia que permite al organismo producir el factor de coagulación deficitario y que podría reducir considerablemente la dependencia del tratamiento preventivo habitual.
La hemofilia B es una enfermedad hereditaria causada por una deficiencia de factor IX, una proteína esencial para la coagulación sanguínea. Los pacientes pueden sufrir hemorragias espontáneas o desencadenadas por traumatismos leves. Cuando se producen de forma repetida en las articulaciones, estos episodios pueden provocar lesiones permanentes, dolor y limitaciones funcionales.
El tratamiento preventivo se ha basado tradicionalmente en la administración periódica de factor IX. Aunque los preparados de vida media prolongada han permitido espaciar las infusiones, la necesidad de mantener una profilaxis continuada sigue condicionando la vida de muchos pacientes.
Una única administración para favorecer la producción de factor IX
La terapia génica utiliza un vector viral modificado para transportar hasta las células del hígado la información necesaria para producir factor IX. Su administración se realiza mediante una infusión intravenosa única.
A diferencia del tratamiento sustitutivo convencional, el objetivo es que el propio organismo genere cantidades suficientes de esta proteína para disminuir la frecuencia de los sangrados y, cuando la respuesta lo permita, prescindir de la profilaxis periódica.
No obstante, los resultados pueden variar entre pacientes. Tras la administración, es necesario controlar especialmente la función hepática, debido al riesgo de elevación de las transaminasas, que en determinados casos puede requerir tratamiento con corticoides.
El seguimiento debe mantenerse durante años para comprobar la duración del efecto y vigilar la seguridad a largo plazo.
Una nueva alternativa asistencial
La incorporación de esta terapia al Hospital La Paz representa un avance en las opciones disponibles para pacientes con hemofilia B. Su principal interés reside en la posibilidad de reducir tanto las complicaciones hemorrágicas como la carga que supone recibir tratamiento intravenoso de manera continuada.
Sin embargo, esta primera administración no permite establecer todavía los resultados clínicos alcanzados por el paciente tratado. Además, aunque algunas personas pueden conseguir un control prolongado de la enfermedad sin profilaxis, la terapia no elimina la alteración genética hereditaria.
La experiencia de La Paz refleja la progresiva incorporación de las terapias avanzadas a la asistencia hospitalaria, con el objetivo de ofrecer tratamientos más duraderos y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Fuente: Hospital Universitario La Paz. Información publicada el 19 de octubre de 2026.